Colangitis biliar primaria

La FDA otorgó aprobación accelerated en 2024 a dos PPAR agonistas para PBC: seladelpar (Livdelzi · CymaBay/Gilead) y elafibranor (Iqirvo · Ipsen). El target terapéutico es el 30-40% de pacientes con respuesta inadecuada a UDCA, definida típicamente como ALP >1.67×ULN tras 12 meses. Los ensayos pivotales (RESPONSE para seladelpar, ELATIVE para elafibranor) mostraron reducción significativa de ALP, mejoría bioquímica compuesta y reducción de prurito moderado-severo. Seladelpar tuvo señal específica más fuerte sobre prurito, lo que lo posiciona favorablemente cuando ese síntoma domina la presentación clínica.

Si llevas 12 meses con UDCA y la ALP no ha bajado a target o sigue el prurito, plantear evaluación de segunda línea con tu hepatólogo. Pedir referencia a centro con experiencia · estos fármacos son nuevos y los hepatólogos de práctica general pueden no tenerlos en su rotación habitual. Cobertura en LATAM variable · Argentina y Brasil tienen disponibilidad creciente, Chile en proceso de registro ISP a 2026. Si seladelpar o elafibranor no están accesibles, fibrates off-label (bezafibrato 400 mg/día o fenofibrato 200 mg/día) son alternativa real con datos de BEZURSO trial.

Intercept Pharmaceuticals retiró voluntariamente Ocaliva (obeticholic acid) del mercado USA en septiembre 2025 tras revisión postmarketing que documentó casos de descompensación hepática y daño hepático severo en pacientes con PBC sin cirrosis · una población donde el fármaco estaba aprobado y considerado seguro. La señal se acumuló durante años pero se confirmó robustamente en 2024-2025. En Europa, EMA mantiene la aprobación con restricciones más estrictas. En LATAM, Brasil y México retiraron acompañando la decisión FDA · Argentina y Chile mantienen disponibilidad bajo control especial. Este retiro cambia el algoritmo histórico de segunda línea, donde Ocaliva era opción frecuente.

Si estás tomando Ocaliva actualmente, NO suspender abruptamente · agendar consulta con tu hepatólogo en próximas 2-4 semanas para discutir transición a seladelpar, elafibranor o fibrates según disponibilidad y perfil. Monitorear función hepática (AST, ALT, bilirrubina, INR) y signos de descompensación (ascitis nueva, encefalopatía, sangrado variceal). Si tienes cirrosis Child-Pugh B o C documentada, el riesgo es más alto y la urgencia de transición mayor. Si Ocaliva fue mencionado en consulta reciente sin haberlo iniciado, descartar esa opción y pedir las nuevas alternativas.