Condición · Sigo

Enfermedad de Gaucher

Enfermedad lisosomal hereditaria por déficit de glucocerebrosidasa · afectación hepato-esplénica, ósea y, en tipos 2 y 3, neurológica. Terapias de reemplazo enzimático y reducción de sustrato consolidadas, venglustat y gene therapy en pipeline 2026.

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